Όσον αφορά τις εφαρμογές της στατιστικής στην υγεία, τα μέσα ενημέρωσης μεταφέρουν άρθρα σχετικά με τα τελευταία φάρμακα για τον έλεγχο του καρκίνου ή νέα εμβόλια για τον ιό HIV. Αυτά τα δημοφιλή άρθρα επαναδιατυπώνουν τα στατιστικά ευρήματα στο κοινό με βάση πολύπλοκες αναλύσεις που δημοσιεύονται σε επιστημονικά περιοδικά. Τα τελευταία χρόνια, οι επιστήμες της υγείας έχουν γίνει όλο και πιο ποσοτικές. Μερικοί από τους κλάδους των επιστημών της υγείας που είναι ιδιαίτερα αξιοσημείωτοι στη χρήση των στατιστικών περιλαμβάνουν
-
την δημόσια υγεία (Βιοστατιστική, επιδημιολογία, εκπαίδευση για την υγεία, περιβαλλοντική υγεία)
-
την ιατρική (βιομετρία, προληπτική ιατρική, κλινικές δοκιμές),
-
την νοσηλευτική (νοσηλευτική έρευνα)
-
την διοίκηση υγειονομικής περίθαλψης (έρευνα επιχειρήσεων, αξιολόγηση αναγκών),
για να δώσει μερικές απεικονίσεις. Όχι μόνο η μελέτη των στατιστικών βοηθά κάποιο να εκτελέσει τη δουλειά του πιο αποτελεσματικά, παρέχοντας ένα σύνολο πολύτιμων δεξιοτήτων, αλλά και η γνώση των στατιστικών βοηθά κάποιον να είναι ένας πιο αποτελεσματικός καταναλωτής των στατιστικών πληροφοριών που μας βομβαρδίζει αδιάκοπα.
Ο τομέας τής στατιστικής, ο οποίος είναι σχετικά νέος, εντοπίζει την προέλευσή του σε ερωτήματα σχετικά με τα τυχαία παιχνίδια. Το θεμέλιο των στατιστικών στηρίζεται στη θεωρία της πιθανότητας, ένα θέμα με προέλευση πριν από πολλούς αιώνες στα μαθηματικά των τυχερών παιχνιδιών. Παρακινημένοι από ερωτήσεις για τα τυχερά παιχνίδια, διάσημοι μαθηματικοί όπως ο DeMoivre και ο Laplace ανέπτυξαν θεωρία πιθανοτήτων , ο Gauss την θεωρία των ελαχίστων τετραγώνων (μια τεχνική που χρησιμοποιείται σε περίοπτη θέση στη σύγχρονη ανάλυση παλινδρόμησης) ως μέθοδος για να χωρέσει τις τροχιές των πλανητών. Ο τομέας της στατιστικής προωθήθηκε στα τέλη του 19ου αιώνα από τις ακόλουθες εξελίξεις:
(1) ανακάλυψη της παλινδρόμησης
(2) Το έργο του Karl Pearson σχετικά με την παραμετρική προσαρμογή των κατανομών πιθανοτήτων (μοντέλα για κατανομές πιθανοτήτων που εξαρτώνται από μερικές άγνωστες σταθερές που μπορούν να εκτιμηθούν από δεδομένα)
(3) την ανακάλυψη της προσέγγισης χ τετράγωνο (προσέγγιση με την κατανομή των στατιστικών δοκιμών που χρησιμοποιούνται σε πίνακες). Οι εφαρμογές στη γεωργία, τη βιολογία, και τη γενετική επίσης στην στατιστική επεξεργασία.
Στη συνέχεια, οι ιδέες του στατιστικού συμπεράσματος εξελίχθηκαν τον 20ο αιώνα, με τις σημαντικές έννοιες να αναπτύσσονται από τη δεκαετία του 1890 έως τη δεκαετία του 1950. Οι ηγέτες στις στατιστικές στις αρχές του 20ου αιώνα ήταν ο Karl Pearson, Ο Ίγκον Πίρσον (γιος του Καρλ Πίρσον), ο Χάρολντ Κράμερ, ο Ρόναλντ Φίσερ και ο Τζέρζι Νιούμαν. Ανέπτυξαν πρώιμη στατιστική μεθοδολογία και θεμελιώδη θεωρία. Μεταγενέστερες εφαρμογές προέκυψαν στη μηχανική και το στρατό (ιδιαίτερα κατά τη διάρκεια του Β ‘Παγκοσμίου Πολέμου).
Ο Abraham Wald και η στατιστική ερευνητική ομάδα του στο Πανεπιστήμιο Κολούμπια ανέπτυξαν διαδοχική ανάλυση (μια τεχνική που επιτρέπει τη δειγματοληψία για να σταματήσει ή να συνεχιστεί με βάση τα τρέχοντα αποτελέσματα) και τη θεωρία στατιστικών αποφάσεων (μέθοδοι για τη λήψη αποφάσεων ενόψει της αβεβαιότητας που βασίζεται στη βελτιστοποίηση του κόστους ή των λειτουργιών χρησιμότητας). Οι συναρτήσεις βοηθητικών προγραμμάτων είναι συναρτήσεις που τοποθετούν αριθμητικά μια τιμή στις αποφάσεις, έτσι ώστε να μπορούν να συγκριθούν οι επιλογές. η “καλύτερη” απόφαση είναι αυτή που έχει την υψηλότερη ή μέγιστη χρησιμότητα.
Το Πανεπιστήμιο της Βόρειας Καρολίνας και το Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια στο Μπέρκλεϊ ήταν επίσης σημαντικά κέντρα για τις στατιστικές. Ο Χάρολντ Χοτελινγκ και η Γερτρούδη Κοξ ξεκίνησαν στατιστικά τμήματα στη Βόρεια Καρολίνα. Ο Jerzy Neyman ήρθε στην Καλιφόρνια και σχημάτισε ένα ισχυρό κέντρο στατιστικής έρευνας στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνιας στο Μπέρκλεϊ. Ο στατιστικός ποιοτικός έλεγχος αναπτύχθηκε στα εργαστήρια Bell, αρχίζοντας με την εργασία Walter Shewhart. Ένας Αμερικανός στατιστικολόγος, ο Ed Deming, πήρε τις στατιστικές τεχνικές ποιοτικού ελέγχου στην Ιαπωνία μαζί με τη φιλοσοφία διαχείρισης του· στην Ιαπωνία, καλλιέργησε ένα υψηλό επίπεδο αριστείας, το οποίο σήμερα μιμείται με επιτυχία στις Ηνωμένες Πολιτείες.
Οι τεχνολογικές εξελίξεις καθιστούν συνεχώς διαθέσιμες νέες δυνατότητες πρόληψης και θεραπείας ασθενειών για την υγειονομική περίθαλψη. Κατά συνέπεια, ένα σημαντικό σώμα της ιατρικής έρευνας διερευνά εναλλακτικές μεθόδους για τη θεραπεία ασθενειών ή τραυματισμών. Επειδή τα δεδομένα ποικίλλουν από τον ένα ασθενή στον άλλο, οι ερευνητές χρησιμοποιούν στατιστικές μεθόδους για να ποσοτικοποιήσουν την αβεβαιότητα στα αποτελέσματα, να συνοψίσουν και να έχουν νόημα των δεδομένων, και να συγκρίνουν την αποτελεσματικότητα των διαφόρων θεραπειών. Οι κυβερνητικές υπηρεσίες και οι ιδιωτικές επιχειρήσεις στηρίζονται σε μεγάλο βαθμό στη συμβολή τής στατιστικής.
Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) απαιτεί από τους κατασκευαστές νέων φαρμάκων και ιατρικών συσκευών να αποδείξουν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια των προϊόντων τους σε σύγκριση με τις τρέχουσες εναλλακτικές θεραπείες και συσκευές. Επειδή αυτή η διαδικασία απαιτεί πολλή στατιστική εργασία, αυτές οι βιομηχανίες απασχολούν αρκετούς εργαζόμενους για να σχεδιάσουν τις μελέτες και να αναλύσουν τα αποτελέσματα. Ελεγχόμενες κλινικές δοκιμές παρέχουν μια μέθοδο που χρησιμοποιείται συνήθως για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του προϊόντος. Οι δοκιμές αυτές διεξάγονται για την εκπλήρωση των κανονιστικών απαιτήσεων για την αγορά των προϊόντων.
Οι υπάλληλοι ιατρικών συσκευών και φαρμακευτικών εταιρειών—κλινικοί ερευνητές και διευθυντές, μηχανικοί ποιότητας, μηχανικοί έρευνας και ανάπτυξης, κλινικοί συνεργάτες αναζήτησης, διαχειριστές βάσεων δεδομένων, καθώς και επαγγελματίες της υγείας πρέπει να έχουν βασικές στατιστικές γνώσεις και κατανόηση των στατιστικών όρων. Αν σκεφτεί κανείς τις ακόλουθες περιπτώσεις που πραγματικά συνέβησαν σε μια εταιρεία ιατρικών συσκευών, θα καταλάβετε γιατί μια βασική γνώση των στατιστικών μεθόδων και ορολογίας είναι σημαντική.
Περίπτωση 1:
Είστε ο συντονιστής για μια κλινική δοκιμή ενός καθετήρα εκ τομής (ένας καθετήρας που τοποθετείται στην καρδιά για να κάψετε ιστό, προκειμένου να εξαλειφθεί ένα ηλεκτρικό κύκλωμα που προκαλεί αρρυθμία). Συγκεντρώνεται ασθενείς από πέντε τοποθεσίες και θέλετε να προσθέσετε μια νέα τοποθεσία. Για να προσθέσετε μια νέα τοποθεσία θα πρέπει να γίνει αναθεώρηση και να εγκριθεί το δοκιμαστικό πρωτόκολλο.
Ένα μέλος του διοικητικού συμβουλίου σας ρωτά ποιος είναι ο κανόνας διακοπής σας. Δεν ξέρετε τι είναι ένας κανόνας διακοπής και δεν μπορείτε να απαντήσετε στην ερώτηση. Ακόμα χειρότερα, δεν ξέρεις καν ποιος μπορεί να σε βοηθήσει. Εάν είχατε παρακολουθήσει ένα σεμινάριο στατιστικής , ίσως να γνωρίζατε ότι πολλές δοκιμές κατασκευάζονται χρησιμοποιώντας ομαδικές διαδοχικές στατιστικές μεθόδους. Αυτές οι μέθοδοι επιτρέπουν τη σύγκριση των δεδομένων σε διάφορες χρονικές στιγμές κατά τη διάρκεια της δοκιμής. Τα όρια που διαφέρουν από στάδιο σε στάδιο καθορίζουν εάν η δοκιμή μπορεί να διακοπεί νωρίς για να δηλωθεί η συσκευή ασφαλής ή/και αποτελεσματική. Επιτρέπουν επίσης στην εταιρεία να αναγνωρίσει τη ματαιότητα της συνέχισης της δοκιμής (για παράδειγμα, λόγω ανησυχιών για την ασφάλεια ή επειδή είναι σαφές ότι η συσκευή δεν θα πληροί τις απαιτήσεις για την αποτελεσματικότητα). Η ακολουθία τέτοιων ορίων ονομάζεται κανόνας διακοπής.
Ωστόσο, οι διαδοχικές μέθοδοι της ομάδας είναι πιο συχνές σε φαρμακευτικές δοκιμές από ό, τι σε ιατρικές δοκιμές για τα ιατρικά μηχανήματα . Η σωστή απάντηση θα είναι ότι εκτελείτε μια δοκιμαστική έκδοση σταθερού δείγματος και, επομένως, δεν υπάρχει κανόνας διακοπής.
Περίπτωση 2:
Ως συνεργάτης ρυθμιστικών υποθέσεων σε μια εταιρεία ιατρικών συσκευών που έχει ολοκληρώσει μια κλινική δοκιμή ενός καθετήρα εκ τομής, έχετε υποβάλει μια έκθεση που ονομάζεται αίτηση έγκρισης .
Το FDA σας στέλνει μια επιστολή με ερωτήσεις και ανησυχίες σχετικά με τις ελλείψεις που πρέπει να αντιμετωπιστούν πριν εγκρίνουν τη συσκευή για το μάρκετινγκ. Ένα από τα ερωτήματα είναι: “Γιατί χρησιμοποιήσατε την προσέγγιση Greenwood αντί της μεθόδου Peto;” Το FDA προτιμά τη μέθοδο Peto και θα ήθελα να υπολογίσετε τα αποτελέσματα με τη χρήση αυτής της μεθόδου¨.
Αναγνωρίζετε ότι το παραπάνω παράδειγμα περιλαμβάνει μια στατιστική ερώτηση, αλλά δεν έχουν ιδέα τι είναι οι μέθοδοι Greenwood και Peto. Συμβουλεύεστε τον ειδικό σας , ο οποίος σας λέει ότι διεξήγαγε μια ανάλυση επιβίωσης (μια μελέτη της αποτυχίας της θεραπείας ως συνάρτηση του χρόνου σε όλους τους ασθενείς που συμμετείχαν στη μελέτη). Στην ανάλυση επιβίωσης, καταγράφεται χρόνος για την επανάληψη της αρρυθμίας για κάθε ασθενή.
Με βάση τα δεδομένα, δημιουργείται μια καμπύλη Kaplan–Meier, η κοινή μη παραμετρική εκτίμηση για την καμπύλη επιβίωσης. Η καμπύλη επιβίωσης παρέχει την πιθανότητα ότι ένας ασθενής δεν θα έχει υποτροπή από το χρόνο t. Σχεδιάζεται ως συνάρτηση του t και μειώνεται από το 1 τη χρονική στιγμή 0. Η καμπύλη Kaplan–Meier είναι μια εκτίμηση αυτής της καμπύλης επιβίωσης με βάση τα δεδομένα της δοκιμής
Η αβεβαιότητα στην καμπύλη Kaplan Meier, μια στατιστική εκτίμηση, μπορεί να προσδιοριστεί ποσοτικά σε ένα διάστημα εμπιστοσύνης . Οι μέθοδοι Greenwood και Peto είναι δύο κατά προσέγγιση μέθοδοι για την τοποθέτηση διαστημάτων εμπιστοσύνης στην καμπύλη επιβίωσης σε καθορισμένες χρονικές στιγμές t. Η στατιστική έρευνα έχει δείξει ότι η μέθοδος Greenwood παρέχει συχνά μια χαμηλότερη εμπιστοσύνη δεσμευμένη εκτίμηση που είναι πάρα πολύ υψηλή. Αντίθετα, η μέθοδος Peto δίνει μια χαμηλότερη και ενδεχομένως καλύτερη εκτίμηση για το χαμηλότερο όριο, ιδιαίτερα όταν το t είναι μεγάλο. Η FDA προτιμά το όριο που λαμβάνεται από τη μέθοδο Peto, διότι για μεγάλες t περιόδους , οι περισσότερες από τις περιπτώσεις πρέπει να ελεγχθούν . Ωστόσο, και οι δύο μέθοδοι είναι προσεγγίσεις και καμία από τις δύο δεν είναι “σωστή”.
Περίπτωση 3:
Είστε συνεργάτης κλινικής έρευνας στη μέση μιας κλινικής δοκιμής. Με βάση τα δεδομένα που παρέχονται από την ομάδα, μπορείτε να αλλάξετε το χρόνιο τελικού σημείου από ένα αποτέλεσμα παρακολούθησης έξι μηνών σε ένα αποτέλεσμα παρακολούθησης τριών μηνών. Αυτή η αλλαγή είναι συναρπαστική, διότι μπορεί να σημαίνει ότι μπορείτε να ολοκληρώσετε τη δοκιμασία πολύ νωρίτερα από ό, τι περιμένατε. Ωστόσο, υπάρχει ένα πρόβλημα: το αρχικό πρωτόκολλο απαιτούσε παρακολούθηση μόνο σε δύο εβδομάδες και σε έξι μήνες μετά τη διαδικασία, ενώ μια τρίμηνη παρακολούθηση ήταν προαιρετική.
Ο διευθυντής της κλινικής θέλει να ζητήσετε από τους ερευνητές να έχουν τους ασθενείς που είναι οι τελευταίοι τρεις μήνες μετά τη διαδικασία, να έρχονται για μια απρογραμμάτιστη παρακολούθηση. Όταν ο ερευνητής και μια νοσοκόμα ακούσει για αυτό το αίτημα, είναι απρόθυμοι να πάνε στον κόπο να φέρουν ασθενείς. Πώς τους πείθεις να συμμορφωθούν;
Δεν θα μπορούσαμε να έχουμε θέσει αυτή την απαίτηση στο αρχικό πρωτόκολλο, επειδή οι πληροφορίες για να πεισθεί το FDA δεν υπήρχαν τότε. Ωστόσο, τώρα που το FDA έχει αλλάξει τη θέση του, πρέπει να έχουμε για τους τρεις μήνες πληροφορίες για όσο το δυνατόν περισσότερους ασθενείς(αύξηση του n) . Με την προσπάθεια αυτή να φέρουμε αυτούς τους ασθενείς, θα λάβουμε τις πληροφορίες που χρειαζόμαστε για την νωρίτερα έγκριση . Η έγκαιρη έγκριση θα επιτρέψει στην εταιρεία να διαθέσει το προϊόν στην αγορά πολύ πιο γρηγορότερα και να επιτρέψει στις υγειονομικές επιχειρήσεις να χρησιμοποιήσουν τη συσκευή νωρίτερα.
Περίπτωση 4:
Είστε ο Αντιπρόεδρος του Τμήματος Κλινικών και Ρυθμιστικών Υποθέσεων σε μια εταιρεία ιατρικών συσκευών. Η εταιρεία σας προσέλαβε έναν οργανισμό για να τρέξει μια τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη κλινική δοκιμή. Ένα control επιλέχθηκε προκειμένου να διατηρηθεί η πλήρης αντικειμενικότητα και να εξασφαλιστεί ότι η δοκιμασία θα παραμείνει τυφλή σε όλη την διαδικασία . Η τυφλή διαδικασία είναι μια διαδικασία κωδικοποίησης της κατανομής των ασθενών, έτσι ώστε ούτε αυτοί ούτε οι ερευνητές γνωρίζουν σε ποια θεραπεία οι ασθενείς είχαν ανατεθεί στη δοκιμή.
Η τυφλή διαδικασία είναι σημαντική για την πρόληψη της μεροληψίας στη μελέτη. Η διαδικασία εχει διάρκεια δύο χρόνια
Μια επιτυχημένη δοκιμή θα παρέχει μια μεγάλη οικονομική ώθηση για την εταιρεία σας, η οποία θα είναι σε θέση να διαθέσει στην αγορά αυτή τη συσκευή που παρέχει μια νέα μέθοδο θεραπείας για ένα συγκεκριμένο τύπο καρδιακής νόσου.
Η έρευνα σας δείχνει μια δημογραφική ανάλυση που συγκρίνει τους ασθενείς κατά ηλικία και φύλο στη θεραπεία και τις ομάδες ελέγχου. Δεδομένου ότι η τιμή p είναι 0,56, είστε ανήσυχοι, γιατί έχετε συνηθίσει να βλέπετε μικρές τιμές p. Ξέρετε ότι, γενικά, το FDA απαιτεί τιμές p χαμηλές όπως p= 0,05 για την αποδοχή μιας συσκευής για εμπορία.
Γενικά, οι δοκιμές υπόθεσης έχουν συσταθεί έτσι ώστε η μηδενική υπόθεση αναφέρει ότι δεν υπάρχει διαφορά μεταξύ των ομάδων Μια χαμηλή τιμή , p =0,05 είναι συνήθως το όριο, δείχνει ότι τα αποτελέσματα ευνοούν την ομάδα θεραπείας σε σύγκριση με την ομάδα ελέγχου. Αντίθετα, μια υψηλή τιμή p(πάνω από 0,05) δεν δείχνει σημαντική βελτίωση.
Ωστόσο, για τη δημογραφική ανάλυση, θέλουμε να δείξουμε καμία διαφορά μεταξύ των ομάδων με βάση τα δημογραφικά χαρακτηριστικά. Θέλουμε η διαφορά στην τιμή για τα κύρια τελικά να αποδοθεί σε μια διαφορά στη θεραπεία. Εάν υπάρχουν δημογραφικές διαφορές μεταξύ των ομάδων, δεν μπορούμε να προσδιορίσουμε αν μια στατιστικά σημαντική διαφορά στην απόδοση μεταξύ των δύο ομάδων οφείλεται στη συσκευή που δοκιμάζεται ή απλώς στις δημογραφικές διαφορές. Έτσι, κατά τη σύγκριση δημογραφικών στοιχείων, δεν μας ενδιαφέρει να απορρίψουμε την μηδενική υπόθεση· Ως εκ τούτου, οι υψηλές τιμές του p παρέχουν καλά νέα για εμάς.
Περίπτωση 5:
Σε ένα Βιοχημικό εργαστήριο καθημερινά γίνεται QC ( εσωτερικό QC) . Η κατανομή της δειγματοληψίας σε σχέση με τον αριθμό των δειγμάτων, της χρονικής στιγμής ολοκλήρωσης της δοκιμασίας και σε σχέση με άλλους εργαστηριακούς παράγοντες παίζουν καθοριστικό ρόλο στην ποιότητα των αποτελεσμάτων και της λειτουργίας των αναλυτών και του εργαστηρίου
Η σωστή στατιστική μεθοδολογία επεξεργασίας των δεδομένων θα μας δώσει έγκυρα και έγκαιρα τις σωστές πληροφορίες ώστε να αναβαθμίσουμε την ποιότητα των εργαστηριακών αποτελεσμάτων
Ως φοιτητές στις επιστήμες της υγείας, μπορείτε να φιλοδοξείτε για θέσεις σταδιοδρομίας που αφορούν τις ευθύνες και τα θέματα που είναι παρόμοια με αυτά στα παραπάνω παραδείγματα. Επίσης, η ιατρική βιβλιογραφία είναι γεμάτη με ερευνητικά άρθρα που περιλαμβάνουν στατιστικές αναλύσεις ή τουλάχιστον παρέχουν p τιμές για ορισμένες δοκιμές μηδενικής υπόθεσης
Παρατηρήσαμε προηγουμένως ότι τα τελευταία χρόνια, ιατρικά σχετικά ερευνητικά έγγραφα έχουν συμπεριλάβει περισσότερες και όλο και πιο εξελιγμένες στατιστικές αναλύσεις. Ωστόσο, ορισμένα ιατρικά περιοδικά τείνουν να έχουν ένα φτωχό ιστορικό, δημοσιεύοντας έγγραφα που περιέχουν διάφορα λάθη στις στατιστικές εφαρμογές τους.
Μια άλλη ομάδα που απαιτεί στατιστική εμπειρογνωμοσύνη σε πολλές περιπτώσεις αποτελείται από εργαζόμενους στον τομέα της δημόσιας υγείας. Για παράδειγμα, μπορεί να τους ζητηθεί να διερευνήσουν μια ασθένεια την εστία της (όπως εστία τροφιμογενών νοσημάτων).
Απαιτούνται πέντε βήματα (με τη χρήση στατιστικής επεξεργασίας για τη διερεύνηση της εστίας:
- Πρώτον, να συλλέξετε πληροφορίες σχετικά με τα άτομα που εμπλέκονται στην εστία, αποφασίζοντας ποιοι τύποι δεδομένων είναι οι πλέον κατάλληλοι.
- Δεύτερον, να εντοπιστούν πιθανές πηγές της επιδημίας, για παράδειγμα, μολυσμένα ή κατάλληλα αποθηκευμένα τρόφιμα ή μη ασφαλείς πρακτικές χειρισμού τροφίμων.
- Τρίτον, να διατυπωθούν υποθέσεις σχετικά με τους τρόπους μετάδοσης της νόσου.
- Τέταρτον, από τα δεδομένα που συλλέχθηκαν, να αναπτυχθεί μια περιγραφική απεικόνιση ποσοτικών πληροφοριών, π.χ. διαγράμματα ράβδων των κρουσμάτων εμφάνισης ανά ημέρα εμφάνισης.
- Πέμπτο, να αξιολογηθούν οι κίνδυνοι που συνδέονται με ορισμένους τύπους έκθεσης.